M. Bernard Angels souhaite rappeler l'attention de Mme la ministre de la santé et des sports sur l'élaboration des priorités et moyens du prochain plan national maladies rares.
Si le 1er plan, portant sur la période 2005-2008, s'est avéré opportun et en partie efficace, nombre de difficultés restent encore à appréhender et la trop courte durée pour atteindre l'ensemble des objectifs annoncés justifie l'existence d'un nouveau plan. Or, les orientations de ce dernier seront en grande partie définies à la lumière des remarques du rapport d'évaluation du 1er plan, remis par le Haut conseil de la santé publique le 7 mai dernier.
En effet, le 1er plan maladies rares a constitué une étape importante pour les 4 millions de malades souffrant d'une ou de plusieurs des 8 000 maladies orphelines répertoriées. Il témoigne d'une prise de conscience nécessaire de l'importance des enjeux que définissent les 10 axes retenus. Des résultats positifs, qu'il faut pérenniser, ont pu être constatés pour certains axes, notamment le développement d'une information pour les malades, les professionnels de santé et le grand public sur ces maladies ; l'amélioration de l'accès aux soins et la qualité de la prise en charge des malades ; l'effort en faveur des médicaments orphelins (dont le statut a été créé en 2000).
D'autres axes, pourtant essentiels, n'ont été que partiellement mis en uvre : la reconnaissance de la spécificité de ces maladies et la promotion de la recherche et de l'innovation sur ces maladies, notamment en ce qui concerne les traitements.
Cependant, la structure de notre système de soins est encore inadaptée à la prise en charge de ces malades. Accès restreint aux médicaments et manque de concertation des acteurs concernés continuent ainsi d'être pointés du doigt par les associations. C'est pourquoi la seule définition de normes et la construction de logiciels ne suffisent pas.
Le rapport souligne en effet, qu'insuffisamment mis en uvre, certains axes doivent être réexaminés et reconduits de manière prioritaire dans le prochain plan. En particulier la connaissance épidémiologique des maladies rares, dont l'insuffisance actuelle s'explique en partie par l'absence de budget correspondant ; la formation des professionnels à l'identification de ces maladies ; les inégalités dans le remboursement des prestations posant un problème d'équité ; l'organisation du dépistage et de l'accès aux "tests diagnostics".
À cet égard, le pilotage du plan, assuré conjointement par la DHOS et la DGS, constitue l'un de ses points faibles. L'éclatement des responsabilités et la faiblesse des moyens humains et financiers mobilisés pour le suivi administratif ont été préjudiciables. Les acteurs institutionnels provenant de ministères différents, d'agences ou d'autorités indépendantes, ne se sont pas investis dans la coordination des actions.
En outre, le coût global du plan n'a pu être estimé faute de données. Les montants accessibles ne retracent que les dépenses inscrites au budget de l'État. Or, la majeure partie des dépenses publiques occasionnées par la prise en charge des maladies rares est constituée par les remboursements de l'assurance maladie, notamment au titre des médicaments orphelins, dont la plupart préexistaient au plan.
On n'est donc pas en mesure d'évaluer l'impact d'une politique telle que le plan national maladies rares sur les finances publiques.
En conséquence, il souhaite connaître les mesures concrètes, tant humaines qu'institutionnelles et financières, que le Gouvernement compte intégrer dans le nouveau plan maladies rares pour mettre fin aux difficultés récurrentes subies par les malades.