Plan d’action sur les maladies rares

Objet: Plan d’action sur les maladies rares

À l’occasion de la journée internationale des maladies rares, le 28 février 2025, nous exprimerons notre solidarité envers les quelque 27 à 36 millions de personnes atteintes d’une maladie rare au sein de l’Union européenne. Il est primordial d’inclure dans nos sociétés ces personnes qui, malgré des initiatives louables comme les réseaux européens de référence, restent néanmoins confrontées à des inégalités sociales et en matière de santé.

La mise sur le marché de produits et traitements médicaux contre les maladies orphelines et l’accès des patients à ceux-ci posent un problème largement reconnu: leur coût exorbitant et quasiment impossible à assumer pour les particuliers et les systèmes de soins de santé des États membres. La recherche et le développement de thérapies contre les maladies orphelines doit demeurer une priorité de la politique pharmaceutique européenne. Toutefois, les coûts croissants des médicaments orphelins pèsent sur les systèmes de soins de santé des États membres et pourraient mettre à l’épreuve la solidarité envers les patients atteints de maladies rares.

1. La Commission est-elle d’accord avec les possibilités et lacunes recensées concernant la recherche et la connaissance, le diagnostic et la codification, la défaillance du marché, l’accès au marché, l’accès des patients et les prix élevés?

2. La Commission proposera-t-elle un plan d’action global sur les maladies rares visant à explorer d’autres pistes et à créer un cadre stratégique européen pour appuyer la révision des plans nationaux sur les maladies rares?

3. La Commission entend-elle mettre en place un instrument européen de solidarité financière afin d’améliorer l’accès aux traitements contre les maladies rares?

Dépôt: 28.2.2025