Sensibilisation à la nécessité de mettre en place un plan d’action pour les maladies rares et de lutter contre les inégalités en matière de santé dans l’UE

Objet: Sensibilisation à la nécessité de mettre en place un plan d’action pour les maladies rares et de lutter contre les inégalités en matière de santé dans l’UE

Dans l’Union européenne, plus de trente millions de personnes vivent avec une maladie rare invalidante et chronique, telle que la drépanocytose. Les personnes atteintes de maladies rares sont confrontées à des problèmes multiples et complexes. Nombre d’entre elles subissent d’importantes inégalités en matière de santé et sont stigmatisées. La pandémie de COVID-19 a exacerbé ces inégalités, 84 % des personnes atteintes d’une maladie rare faisant état d’une expérience directe de rupture des soins.

Parmi ces maladies rares figurent la drépanocytose, trouble héréditaire qui touche plus de 52 000 personnes en Europe. Il s’agit de la maladie génétique la plus répandue en Europe. Les dirigeants politiques européens et nationaux pourraient se pencher sur la situation des patients qui en souffrent pour explorer les changements politiques qui pourraient contribuer à répondre à certains des besoins non satisfaits de cette communauté de patients.

Compte tenu de la révision du règlement sur les médicaments orphelins ainsi que de la nécessité de lutter contre les inégalités en matière de santé et de répondre aux besoins non satisfaits des personnes atteintes de maladies rares:

1. La Commission entend-elle inclure l’introduction du dépistage universel pour les nouveau-nés dans la révision du règlement sur les médicaments orphelins?

2. Élaborera-t-elle un plan d’action pour les maladies rares d’ici 2023, qui comprenne des lignes directrices de l’Union et des formations destinées aux professionnels de la santé, afin que personne, parmi les malades atteints de maladie rare, ne soit laissé pour compte?

Soutiens1

1 Cette question est soutenue par d’autres députés que ses auteurs: Rosa D'Amato (Verts/ALE), Sirpa

Pietikäinen (PPE)

Réponse donnée par Mme Kyriakides au nom de la Commission européenne (16 mars 2022)

1. En 2000, le règlement relatif aux médicaments orphelins est entré en vigueur dans le but de favoriser la recherche et le développement grâce à des mesures incitatives, de manière à ce que les médicaments pour le traitement des maladies rares puissent parvenir aux patients dans de meilleurs délais. Le règlement a été évalué en 2020 (2); une analyse d'impact en vue d'une révision est en cours (3).

L'un des objectifs poursuivis par la révision de la législation de l'UE relative aux médicaments pour le traitement des maladies rares est d'encourager la recherche et le développement des médicaments pour le traitement des maladies rares et à usage pédiatrique, en particulier dans les domaines où le taux de besoins non satisfaits est (le plus) élevé. Cet objectif pourrait être atteint grâce à une meilleure définition des critères pour déterminer ces besoins non satisfaits chez les patients souffrant de maladies rares (voire l'octroi de nouvelles incitations ou récompenses pour y répondre). L'introduction de besoins propres à certaines maladies dans la législation elle-même n'est pas envisagée, en raison notamment du grand nombre de maladies rares qui existent actuellement (4).

⋅1∙ Cette question est soutenue par d'autres députés que ses auteurs: Rosa D'Amato (Verts/ALE), Sirpa Pietikäinen (PPE).

⋅2∙ https://ec.europa.eu/health/human-use/paediatric-medicines/evaluation_en

⋅3∙ https://ec.europa.eu/info/law/better-regulation/have-your-say/initiatives/12767-Medicines-for-children-&-rare-diseases-updated-rules_fr

⋅4∙ Plus de 6 000 maladies rares sont actuellement reconnues.








| | )2. La recommandation du Conseil du 8 juin 2009 relative à une action dans le domaine des maladies rares (5) définit l'action de l'UE en matière de maladies rares et sa mise en œuvre à travers un certain nombre d'initiatives stratégiques est toujours en cours. Par exemple, la Commission soutient 24 réseaux européens de référence pour les maladies complexes rares et à faible prévalence (6), conformément à l'article 12 de la directive 2011/24/UE relative à l'application des droits des patients en matière de soins de santé transfrontaliers. Les progrès réalisés dans la mise en œuvre d'une approche de l'UE en matière de maladies rares seront analysés dans le cadre de l'évaluation de ladite directive et les résultats fourniront à la Commission une base factuelle importante pour la poursuite de l'élaboration des stratégies dans ce domaine.

⋅5∙ https://eur-lex.europa.eu/legal-content/FR/TXT/?uri=celex%3A32009H0703%2802%29

⋅6∙ https://ec.europa.eu/health/european-reference-networks_fr